Генная терапия впервые снизила уровень холестерина на год

Исследование, опубликованное в New England Journal of Medicine, описывает принципиально иной подход к профилактике инфарктов и инсультов. В отличие от статинов, требующих пожизненного ежедневного контроля, эта методика вносит необратимые изменения в ДНК. Специалисты из Кливлендской клиники использовали CRISPR, чтобы «выключить» ген, отвечающий за выработку белка ANGPTL3. У людей, обладающих подобной мутацией от рождения, риск сердечно-сосудистых заболеваний естественным образом ниже.

В ходе первых испытаний с участием 14 добровольцев наиболее эффективная дозировка обеспечила снижение ЛПНП на 52,5%. При этом уровень триглицеридов упал на 47,8%, а концентрация белка ANGPTL3 — на 78,6%. Эффект оказался стабильным на протяжении всего года наблюдений. Сейчас исследователи переходят к расширенному этапу испытаний, чтобы оценить долгосрочную безопасность процедуры. Поскольку генетическое вмешательство невозможно отменить, медикам предстоит доказать отсутствие скрытых побочных эффектов, которые могут проявиться спустя годы после «отключения» гена.